A novel strategy against Parkinson!
Pubblicato il: 29.05.2025 15:08
PARKINSON:
I NANOBODIES RIPRISTINANO LA FUNZIONE DI UNA PROTEINA FONDAMENTALE PER I NEURONI
Lo studio Developing nanobodies as allosteric molecular chaperones of glucocerebrosidase function pubblicato su «Nature Communications» è il risultato di una collaborazione internazionale tra il laboratorio della dott.ssa Plotegher e quello del Prof. Versées del VIB-VUB Center for Structural Biology di Bruxelles.
L’articolo riporta lo sviluppo di un approccio completamente nuovo per migliorare la funzione della glucocerebrosidasi, il cui malfunzionamento è il fattori di rischio genetico più importante per la malattia di Parkinson. Infatti, mutazioni nel gene che codifica per la glucocerebrosidasi destabilizzano o riducono l’attività dell’enzima, causando l’accumulo di un materiale intracellulare non digerito che ha come conseguenza un danneggiamento delle funzioni cellulari di base. Utilizzando dei “nanobodies”, che sono piccoli frammenti di speciali anticorpi che vengono prodotti dai camelidi, abbiamo potuto stabilizzare o attivare la glucocerebrosidasi tramite un nuovo meccanismo allosterico.
Per trasformare queste scoperte in strategie innovative per trattare la malattia di Parkinson saranno necessari nuovi studi, in particolar modo volti a sviluppare nuovi metodi per far arrivare i nanobodies nelle cellule del cervello danneggiate.
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PARKINSON:
NANOBODIES RESCUE THE FUNCTION OF A FUNDAMENTAL PROTEIN FOR NEURONS
The study Developing nanobodies as allosteric molecular chaperones of glucocerebrosidase function pubblicato su «Nature Communications» is the result of an international collaboration between the lab of Dr. Plotegher at the Department of Biology and the lab of Prof. Versées at VIB-VUB Center for Structural Biology in Bruxelles.
The paper concerns the development of a completely novel approch to improve the function of the glucocerebrosidase, whose dysfunction is the most important genetic risk factor for Parkinson’s disease. In fact, mutations in the gene encoding the glucocerebrosidase destabilize or reduce the activity of the enzyme, causing the accumulation of undigested intracellular material that as a consequence cause the damage of the basic cellular functions. Using “nanobodies”, that are small fragments of special antibodies produced by camelids, we have stabilized or activated the glucocerebrosidase by a new allosteric mechanism.
To transform these discoveries into innovative strategies to treat Parkinson’s disease, we will need further studies, in particular to develop novel ways to allow the nanobodies to reach the affected cells in the brain.
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